凝血因子Ⅷ热流暗涌
■驻京记者王丹
拜耳医药保健11月11日宣布，其血友病治疗药物拜科奇（基因重组人凝血因子Ⅷ）已获得国家食品药品监督管理局（SFDA）批准在中国上市。这是目前在国内上市的第一个基因重组人凝血因子Ⅷ。
由此，国内凝血因子Ⅷ严重短缺、一药难求的局面有望得到缓解，同时，血友病预防性用药这块从未开垦过的“处女地”开始涌动暗流
可观的市场潜力
拜科奇于2000年获得美国FDA和欧盟EMEA批准，目前已在超过54个国家被批准使用。据拜耳先灵医药抗肿瘤/特殊治疗事业部总监张文杰介绍，拜科奇全球年销售额达到10亿欧元，是一个非常“大”的产品。
事实上，在发达国家，血友病的预防和治疗用药是一个颇具规模的市场，除了拜耳先灵之外，全球还有美国百特和美国惠氏也生产基因重组人凝血因子Ⅷ，其中，百特的销售额与拜耳的旗鼓相当。
据北京协和医院血液科主任赵永强教授介绍，血友病其实并不是一种罕见的疾病，它是一种与凝血因子Ⅷ或Ⅸ的缺乏而引起的遗传性出血性疾病，患者几乎均是男性。其中最常见的是因为凝血因子Ⅷ缺乏或功能缺陷导致的甲型血友病。按发病率计算，全球大约有40万患者，我国的患者应有6万～10万人，但由于我国只有少数的大城市具备血友病诊断条件，即使是大城市也只是几家大的医院具备较高的血友病诊治水平，故误诊和漏诊率极高。因此，我国的血友病患者大多未获诊断，目前接受治疗的患者估计约为8000余人。
目前在血友病的治疗上，注射凝血因子可能是唯一有效的方法。不过，在我国，血友病的治疗水平十分低下，由于经济条件、医疗条件、产品供应等所限，长期以来，血友病的用药都是在病人发生出血后才使用，有的甚至等到大出血、关节变形等问题出现了才使用凝血因子。据赵永强介绍，世界血友病联盟有一项统计，判断一个国家血友病治疗水平有一个参数，用全年全国凝血因子使用总量除以人口数等于1，是刚刚及格的水平，欧美发达国家可以达到3～6，而目前中国还不到0.2，“从这个参数可以看出，我们的治疗水平还是相当落后的。”
我国血友病治疗水平低的另一个原因是凝血因子Ⅷ供应紧张。之前，我国本土生产的都是人血浆来源的凝血因子Ⅷ，国内仅有上海莱士、绿十字（中国）生物、华兰生物、上海生物4家血液制品企业拥有冻干人凝血因子Ⅷ生产文号，但只有前3家有生产。正常情况下，上海莱士每年需采集原料血浆350～400吨，共生产3500万～4000万国际单位的人凝血因子Ⅷ；华兰生物每年采集原料血浆600吨，生产6000万国际单位的人凝血因子Ⅷ；绿十字每年采集原料血浆100吨，可生产1000万国际单位的人凝血因子Ⅷ，只有保证这个产量，才能基本满足血友病人的预防和治疗。但今年由于原料血浆严重不足，上半年，上海莱士仅采集原料血浆129吨，华兰生物仅采集原料血浆135吨，绿十字仅采集原料血浆20吨。原料血浆的严重短缺，导致凝血因子Ⅷ供应持续紧张，连抢救用药都无法满足。
依赖医保推动
张文杰表示，凝血因子Ⅷ市场的大小，完全取决于病人怎样使用抗血友病药物。所谓的预防治疗和真正治疗出血症状是完全不同的两个概念。发达国家血友病患者每星期都常规注射几次，这是以预防出血为主，这样，血友病患者完全可以像正常人一样生活、工作、运动。
张文杰估计，拜科奇在中国的销售量肯定不会很高，因为中国现在的治疗方式还远远落后于其他国家，并且这种病的治疗用药还没有纳入医保范围。而在美国和欧洲，血友病患者的医疗费用完全是由医保承担的。能否让凝血因子Ⅷ进入医保目录是中国市场能否做起来的关键，但这不是短时间能做到的。
血友病诊断水平的提高和治疗理念的改变也是推动这一市场的重要因素。目前，国内几家重要的血液病中心正在积极开展相关工作。据赵永强教授介绍，2004年在世界血友病联盟的指导下，国内有天津血液病研究所、上海瑞金医院、广州南方医院、北京协和医院、安徽省立医院、山东省血液中心６家机构发起成立了血友病防治中心中国协作组；为了推进和改善中国血友病的诊治现状，其中４家承担着全国的培训或者病人注册的任务。天津血液所是国家的血友病登记中心，负责登记全国的血友病病人，并且定期把这些数据提供给各界；上海瑞金医院主要解决的是全国所有血友病病人诊断工作；南方医院主要负责血友病病人护理的培训；北京协和医院主要承担血友病病人残疾或者关节受到损害以后的康复问题。
赵永强说，为了推动全国血友病病人诊治，单靠这几家中心显然是不够的，从去年开始，协作组将全国划分为几个大区域，明确每家中心对不同区域开展推动工作，如天津血液所主要负责推动东北和华北地区的工作，上海瑞金医院主要负责华东地区以及四川、重庆等一些地方。
医疗学术界的这些工作，无疑将大大提高对血友病的认知、诊断和治疗水平，从市场角度，对促进凝血因子Ⅷ市场的成长有非常积极的作用。
张文杰表示，拜耳在中国抗血友病药物市场的首要任务就是确保药物供应，第二是提高社会、公众、政府对这个疾病的认识。只要这些工作都做好了，市场自然就能做大，“这个产品不是一个以销售为导向的产品。”张文杰说。